日本薬学会第145回年会(令和7年3月27日)
「CRISPR-Cas13システム搭載アデノウイルスベクターを用いた培養細胞およびマウス生体における遺伝子ノックダウンに関する検討」
優秀発表賞（口頭発表の部）
小阪田 悠生（分子生物学分野　博士2年）

CRISPR-Cas13システムは、Cas13タンパク質と、標的mRNAに相補的な配列を有するguide RNA (gRNA)から構成される新たなRNA制御技術である。そのため、生体への適用を考えると、Cas13遺伝子およびgRNA遺伝子を細胞内に同時に導入し発現させることが望ましい。アデノウイルスベクター(AdV)は、その優れた遺伝子導入特性から遺伝子治療臨床研究において最も用いられている遺伝子導入用ベクターである。そこで本研究では、生体へのCas13システムの適用を目指して、CRISPR-Cas13システム搭載AdVを作製しノックダウン効率を検討した。その結果、培養細胞、マウス生体の両者において標的遺伝子の発現を50％程度抑制する事に成功し、 CRISPR-Cas13システム搭載AdVシステムの有用性を実証した。