当研究室では核酸医薬品の一種であるgapmer型アンチセンス核酸の開発に取り組んでいる。今回我々は、人工核酸LNAの修飾パターンが gapmer型アンチセンス核酸のオフターゲット毒性に与える影響について評価した。結果として、活性は維持したままオフターゲット毒性を低減する修飾パターンが複数得られた。また、RNase Hの反応効率や標的RNAとの結合速度がオフターゲット毒性に影響している可能性を見出した。今後はgapmer型アンチセンス核酸のさらなる最適化と活性要因の探索に取り組む所存である。