デオキシリボザイム（DNAzyme）は、標的RNAと配列特異的に結合し、RNAを切断できる一本鎖DNAであり、新たな核酸医薬モダリティとして注目されています。今回、DNAzymeのX線結晶構造に注目し、医薬化学的に修飾するアプローチを取ることで、DNAzymeの生体内での安定性とRNA切断活性を大きく向上することに成功しました。さらに、設計したDNAzymeは生細胞中の内在RNAを切断できることも明らかにしました。本成果は、DNAzymeの更なる医薬応用化を進める上で必要となる化学修飾・設計に重要な知見を与えるものです。
本研究成果は、英国王立化学会発行の「Chemical Science」に2023年6月28日にオンライン公開され、Front Coverとしても採用されました（28号）。
なお本研究は、日本医療研究開発機構（AMED）、日本学術振興会（JSPS）、および日本科学協会の支援を受けて行われました。

雑誌名：Chemical Science
論文名：Development of 8–17 XNAzymes that are functional in cells
著者：Kosuke Chiba, Takao Yamaguchi, and Satoshi Obika